细胞治疗行业面临重大政策变化和双轨监管体制引发争议

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细胞疗法，包括CAR-T免疫疗法，在肿瘤临床研究中引起了广泛关注，被认为是癌症治疗的新突破。在欧洲和美国等发达经济体中，它已经以多种方式得到应用。中国的医疗机构也进行了大量的临床研究，患者越来越需要高质量的细胞治疗。然而，相关部门的监管政策一直在改善。

3月29日，国家卫生安全委员会发布了《体细胞疗法临床研究与转化管理办法(试行)》(征求意见稿)(以下简称《征求意见稿》)。《征求意见稿》进一步明确了医疗机构作为责任主体，在获得体细胞治疗等新技术临床研究的安全性和有效性数据后，可以申请临床应用并收取费用。

4月1日，北京大学健康科学中心免疫学系副主任王跃丹在接受《21世纪经济报道》记者采访时表示，该政策仍取决于实施后的效果。乐观地说，这种调节有利于加快体细胞治疗的临床研究和临床转化，使患者能够尽快获得新的体细胞治疗方案。然而，如果实施不好，可能会导致管理混乱和临床试验中的混合质量问题，如安全性问题。

百福投资董事宋强在《21世纪经济报道》中向记者指出，为了让公众尽快以合理的价格使用细胞疗法，卫生委员会在备案后已经开放了医疗机构收费模式。然而，这导致了细胞治疗领域的双头管理。一方面，制药公司必须花费大量资金来建立GMP程序，进行临床试验，并接受食品和药物管理局的严格监督。另一方面，医院可以生产治疗标准较低的细胞，只要他们去健康与安全委员会备案。这两种类型的参与者走不同的道路，这会造成混乱。

锡比曼生物技术有限公司首席执行官刘必佐认为，卫生委员会的举措是为了支持年轻研究人员的创新，降低患者的医疗成本。然而，如何规范管理需要研究。他还呼吁各方充分发挥各自优势，将生产、研究和科研结合起来，形成包括资本、制药企业、医疗机构和监管在内的良性循环体系，以加快新药开发。

重视医疗机构收费

据业内人士称，上述“会诊稿”的背景实际上是患者的强烈需求、细胞疗法的成熟以及美国、欧洲和日本已将部分细胞疗法推向临床应用的事实。与此同时，中国在细胞和基因治疗方面取得了快速进展。几年前，一些医院开始了第一次临床试验。据报道，目前中国已有100多项细胞和基因治疗各种疾病的临床试验。

《征求意见稿》中关于医疗机构科研收费的问题也引起了人们的极大关注。征求意见稿明确指出，体细胞疗法的临床研究不得向受试者收取任何研究相关费用。体细胞疗法转化申请项目经备案后可转入临床应用，申请备案的医疗机构应按照国家发展改革委等四部门《关于印发推进医疗服务价格改革意见的通知》的相关要求，向当地省级价格主管部门提出申请。

国内肿瘤免疫治疗师、首都医科大学附属北京世纪潭医院院长助理任军表示，细胞疗法作为一种个性化疗法，不可能完全统一。国家收取的价格也是以成本和投资为基础的，价格部门也有相应的规定。然而，给病人的细胞数量应该基于数量的概念，不能重复使用。

与此同时，一些业内资深人士对医疗机构的医疗资源和研究成本提出了担忧。

任军指出，如果医疗机构从事新的体细胞技术的研究和转化，它们将不可避免地占用已经非常紧张的医疗资源。开展体细胞治疗的临床转化、GMP车间、质检机构、储存场所等。是必需的。然而，医院网站空一直是制约其发展和造成就医困难的一个重要因素。由于新文件中规定的责任主体是医疗机构本身，每个医疗机构必然要重复建设这些场所，购买相应的仪器设备，造成资源浪费。

至于医疗机构研发资金的来源，上述知情人士也指出，药物研发的成本往往在数十亿美元左右，光是国家研发资金肯定远远不够。然而，如果医院自我提高，无疑将是医院的一大负担，因为医疗保险和费用控制的改革使医院的收入大大减少。

纠纷的双轨监督

除了关注医疗机构的研发成本和对患者的收费，业内人士还对未来体细胞调控机构的归属提出了不同的看法。

在《征求意见稿》中，国家卫生委对细胞疗法转化应用项目进行了目录管理，与产业化前景明显的细胞疗法产品不同步。在企业领导下开发的体细胞疗法产品，应按照药品管理的有关规定，报国家药品监督管理部门登记上市。

对此，王跃丹表示，可以理解的是，计算技术由卫生建设委员会批准，计算药品由食品药品监督管理局批准。在行业中，这实际上是细胞疗法的双轨管理。

事实上，体细胞的归属和充电一直在调整。

早在1999年3月26日，原国家食品药品监督管理局审议通过了《新生物制品审批办法》，并在2002年10月30日颁布的《药品注册管理办法(试行)》中将体细胞正式列为生物制品的三种新药。

2000年10月24日，原卫生计生委颁布了《医疗服务价格项目国家标准(试行)》，将CIK免疫细胞疗法纳入2001年版，为收费提供了法律依据。自身免疫细胞和干细胞被列入2009年6月11日发布的《允许临床应用的第一类第三类医学技术目录》。自然，干细胞企业无权投资干细胞药物的研发，这将为干细胞的未来临床应用埋下隐患。

2011年12月26日，原卫生计生委颁布《关于开展干细胞自查自纠临床研究和应用的通知》，停止干细胞临床研究。2015年6月29日，国家卫生计生委发布《关于取消第三类医疗技术临床应用准入审批的通知》，将主要职责移交给医疗机构。2016年曝光的魏则西事件结束了细胞疗法收费的时代。

2017年底，《细胞治疗产品研究与评价技术指南(试行)》颁布，重新启动细胞治疗产品的研究和注册申请，并对细胞治疗产品作为药品以产品化、产业化方式生产的条件做出详细规定。符合相关规定的产品可以上市。这也被业界解释为细胞治疗政策的转折点。

据统计，新政策出台后，我国许多企业共获得12份临床资料。然而，该行业担心，在过去两年中被明确定义为药物管理的细胞疗法是否会在双轨基础上进行管理。

北京苗毅神州制药科技有限公司首席执行官何婷询问医疗机构是否可以自行决定将CAR-T或类似产品定义为技术而非药物。

无论如何管理，都是为了支持行业的合法发展。但是，根据什么标准，《征求意见稿》并不明确，需要在后期进行补充和完善。我认为从行业健康发展的角度来看，双轨制度应该谨慎，否则可能导致技术基本相同，但应用标准高低，带来更大的疗效和安全风险，最终的后果只能是病人和付款人买单。何婷说。

复星风筝生物科技有限公司CEO王立群指出，细胞疗法有高风险和低风险两大类，分类管理有明确的国际路线图。高风险产品必须经过药品监管部门的批准。

如果对细胞治疗产品进行双轨监管，可能会导致行业质量标准和临床研究标准的混淆，影响行业的标准化和健康发展。对患者而言，只有在严格监管下的CAR-T产品才能确保临床安全性和有效性。王立群指出。